Parkinson hastalarına Yeni Umut

BlueRock'un Parkinson hastalığına yönelik nöronal kök hücre tedavisi, Faz I klinik çalışmada olumlu sonuçlar veren ilk ilaç oldu   

Faz I çalışma verileri, 27-31 Ağustos tarihleri ​​arasında Kopenhag'da gerçekleştirilecek 2023 Uluslararası Parkinson hastalığı ve Hareket Bozuklukları Kongresi'nde sunulacak.

Parkinson hastalığı için potansiyel olarak sınıfının ilk hücre tedavisi olan, araştırma ilacı bemdaneprocel'in (BRT-DA01) denemesi

Deneme, bemdaneprocel'in bugüne kadar çalışmadaki 12 hastanın tamamında iyi tolere edildiğini ve önemli bir güvenlik olayı yaşanmadığını gösterdi. Ek olarak, çalışmanın ikincil son noktalarının değerlendirilmesi, transplantasyonun uygulanabilirliğini ve bir yıl boyunca beyinde hücre hayatta kalması ve engraftrasyonunun kanıtını gösterdi. Bu sonuçlara dayanarak, 2024'ün ilk yarısında (ilk yarı) hastaların kaydedilmesine başlaması beklenen Faz II çalışması için planlama yapılıyor.

Kıdemli Başkan Yardımcısı ve Bölüm Başkanı Ahmed Enayetallah şöyle konuştu:

"Parkinson hastalığı olan kişilerin, bu hastalık nedeniyle kaybettikleri işlevleri geri kazanarak hayatlarının kontrolünü yeniden kazanmalarına yardımcı olmak amacıyla hücre terapisinin gücünden yararlanma misyonundayız." Geliştirme, BlueRock Therapeutics. "Bemdaneprocel'in güvenlik profili, hücrenin hayatta kalması ve engraftrasyonunun erken kanıtlarının yanı sıra cesaret vericiydi ve bu hastalığa sahip hastalar için potansiyel yeni bir tedavinin geliştirilmesinde çok önemli bir adıma işaret ediyordu. Bu önemli veriler bir sonraki aşama çalışmasını başlatmak için güçlü bir gerekçe sağlıyor ve bu klinik programı ilerletmeyi sabırsızlıkla bekliyoruz."

Parkinson hastalığı, beyindeki sinir hücresi hasarının neden olduğu ve dopamin düzeylerinin azalmasına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalıktır. Tanı anında hastaların dopaminerjik nöronlarının %50-80'ini kaybetmiş olduğu tahmin edilmektedir. Bu nöronların kaybı, ilerleyici motor fonksiyon kaybına ve titreme, kas sertliği ve hareket yavaşlaması (bradikinezi) gibi semptomlara yol açar.

Parkinson Vakfı'na göre, dünya çapında 10 milyondan fazla insan Parkinson hastalığından muzdariptir ve yaklaşık bir milyonu Amerika Birleşik Devletleri'nde yaşamaktadır. Tedavisi yoktur ve mevcut tedavilerin etkinliği zamanla azalmaktadır.

Yöntem

Pluripotent kök hücrelerden türetilen dopamin üreten nöronlardan oluşan araştırma amaçlı bir terapi olan Bemdaneprocel (BRT-DA01), Parkinson hastalığı olan bir kişinin beynine cerrahi olarak implante edilir. Nakledildiğinde bu hücreler, hastalara motor ve motor olmayan fonksiyonların geri kazandırılması umuduyla Parkinson hastalığı tarafından tahrip edilen sinir ağlarını yeniden yapılandırma potansiyeline sahiptir.

Christian Rommel şunları söyledi:

"Bayer olarak, insanların yaşamları üzerinde zayıflatıcı etkileri olan, şu anda tedavisi bulunmayan ve yalnızca sınırlı tedavi seçeneklerine sahip nörodejeneratif bir hastalık olan Parkinson hastalığı olan hastalar için hücre ve gen terapisi yeniliklerini ilerletmeye kendimizi adadık." Bayer İlaç Bölümü İcra Komitesi ve Araştırma ve Geliştirme Başkanı. "Parkinson hastalığına yönelik ilk hücre terapisi klinik denememizin olumlu sonucu, yalnızca bemdaneprocel geliştirme programı için değil, aynı zamanda tüm pluripotent kök hücre bazlı platformumuz için de cesaret vericidir ve daha büyük hasta gruplarında daha fazla araştırma yapılmasını garanti eder."

Birincil ve ikincil son noktalardan elde edilen ayrıntılı Faz I deneme verileri, 27-31 Ağustos tarihleri ​​arasında Kopenhag'da düzenlenecek 2023 Uluslararası Parkinson Hastalığı ve Hareket Bozuklukları Kongresi'nde sunulacak.

BlueRock Therapeutics LP Hakkında

BlueRock Therapeutics LP, yıkıcı hastalıkları tersine çevirmek için hücresel ilaçlar yaratmaya odaklanmış, 2016 yılında klinik aşamada bir hücre terapisi şirketidir. 

Bayer Hakkında

Bayer, sağlık ve beslenme gibi yaşam bilimleri alanlarında temel yetkinliklere sahip küresel bir kuruluştur.